新華社銀川1月3日電 題：2022年，這些孩子迎來(lái)了新生！
新華社記者艾福梅
27名脊髓性肌萎縮癥（簡(jiǎn)稱(chēng)SMA）患兒到醫院就診，共注射諾西那生鈉124人次；最大的16歲，最小的僅兩個(gè)月大……回顧剛剛過(guò)去的2022年，寧夏回族自治區人民醫院兒童神經(jīng)科主任卞廣波由衷地為這些SMA患兒高興。
“基本上所有來(lái)就醫的SMA患兒都得到了救治，而且每名患兒的病情都得到了很大改善，表現在肌力、肌肉萎縮、呼吸道畸形、吞咽能力改善等各個(gè)方面。這些孩子迎來(lái)了新生！他們的家庭再不用望藥興嘆了?！北鍙V波說(shuō)。
寧夏回族自治區人民醫院醫生正在給患兒注射諾西那生鈉。受訪(fǎng)者供圖
脊髓性肌萎縮癥是一種遺傳性神經(jīng)肌肉疾病類(lèi)的罕見(jiàn)病。這一疾病在中國新生兒中發(fā)病率約為1/6000到1/10000。諾西那生鈉注射液是我國首個(gè)獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進(jìn)口藥物，2019年上市，價(jià)格較為高昂，且需長(cháng)期注射。
2021年12月，在經(jīng)過(guò)多輪談判后，70萬(wàn)元每針的諾西那生鈉以3.3萬(wàn)元每針的價(jià)格進(jìn)入新版醫保目錄。
作為一名兒童神經(jīng)學(xué)方面的專(zhuān)家，卞廣波一直關(guān)注著(zhù)諾西那生鈉。知道醫療界已經(jīng)研發(fā)出能治療SMA的藥品，但卻因高昂的費用沒(méi)法應用在患者身上。因此，在醫院能夠購入降價(jià)后的諾西那生鈉后，他以最快速度組織團隊在1月中旬為首批6名患兒注射了該藥物。
“醫保報銷(xiāo)后，每針諾西那生鈉花費大約1萬(wàn)元錢(qián)，為這些患病孩子帶來(lái)了生存、生活質(zhì)量改善的希望?！北鍙V波說(shuō)。
2021年11月出生的小宇（化名）是最小的受益者。因為孩子太小、治療費用昂貴，確診患上SMA后，醫院建議小宇父母先帶孩子回家。小宇媽媽很絕望，但始終不愿意就這樣放棄這個(gè)幼小的生命。
從卞廣波主任那里得知諾西那生鈉納入醫保、費用大幅降低后，小宇的父母帶孩子回到醫院，于2022年1月19日成功注射諾西那生鈉，成為寧夏首例受益患兒。
這一年，小宇定期接受治療，狀況得到很大的改善。提及每個(gè)轉機，小宇媽媽都會(huì )感嘆小宇是如此幸運，仿佛一切都是為了讓他能更好地活下去。
寧夏回族自治區人民醫院年齡最小的SMA患兒接受諾西那生鈉注射治療后。受訪(fǎng)者供圖
諾西那生鈉的注射并不簡(jiǎn)單，需經(jīng)腰椎穿刺鞘內給藥。卞廣波說(shuō)，過(guò)去一年來(lái)，他們遇到了很多復雜情況，比如有名患兒體重已近百公斤，皮下脂肪的厚度已經(jīng)超過(guò)穿刺針的長(cháng)度，而且患兒脊柱側彎扭轉，畸形嚴重?！拔覀儾荒芡丝s，只能想辦法去克服，改良穿刺針，把藥送到他身體里。很幸運，這么多人，這么多次，沒(méi)有一次失敗?！北鍙V波說(shuō)。
記者了解到，這個(gè)體重最大的患兒目前恢復非常好，能自己坐著(zhù)學(xué)習，還能利用輔具站起來(lái)。
“看到這么多SMA患兒能夠改善自己的生活質(zhì)量，作為醫生，我很有成就感?！北鍙V波說(shuō)，每次看到病情得到改善的孩子用表情或者動(dòng)作表達謝意，就是他最滿(mǎn)足的時(shí)候。
來(lái)自中國罕見(jiàn)病聯(lián)盟的數據顯示，我國現有各類(lèi)罕見(jiàn)病患者2000多萬(wàn)人，每年新增患者超過(guò)20萬(wàn)人。面對日益龐大的罕見(jiàn)病患者群體，用藥保障的步伐必須不斷加快。據了解，我國對罕見(jiàn)病用藥開(kāi)通單獨申報渠道，支持其優(yōu)先進(jìn)入醫保藥品目錄。到2022年11月，我國已有45種罕見(jiàn)病用藥被納入國家醫保藥品目錄，覆蓋26種罕見(jiàn)病。
“諾西那生鈉只是高值藥物入醫保的一個(gè)代表，我相信以后會(huì )有更多這樣的藥物進(jìn)入醫保系統，為我們提供治療罕見(jiàn)疾病的有力武器，給患者帶去康復的希望和新生?！北鍙V波說(shuō)。
